ĐIều trị bệnh Sickle Cell mới

Khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi bệnh hồng cầu lưỡi liềm.

Nhưng chưa có biện pháp điều trị mới nào cho chứng rối loạn máu di truyền trong nhiều thập kỷ - cho đến bây giờ.

Quảng cáo Quảng cáo

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) gần đây đã thông qua Endari (L-glutamine bột uống), được tạo ra cho người bị bệnh hồng cầu lưỡi liềm, từ 5 tuổi trở lên.

Các nhà nghiên cứu hy vọng thuốc có thể làm giảm các biến chứng nghiêm trọng liên quan đến bệnh.

Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng đến chủ yếu là các nhóm dân tộc thiểu số.

Quảng cáo

Một trong số 13 đứa trẻ Mỹ gốc Phi sinh ra có đặc điểm tế bào lưỡi liềm.

Đó là gen liên quan đến bệnh, các Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Bệnh của Hoa Kỳ (CDC) đã báo cáo.

Quảng cáo Quảng cáo

Những người có tình trạng có hemoglobin bất thường, hoặc tế bào hình liềm.

Những người bị bệnh hồng cầu hình cầu có tuổi thọ trung bình từ 40 đến 60 năm.

Một thay đổi tế bào hình liềm? Tiến sĩ Richard Pazdur, Giám đốc Văn phòng Hematology and Oncology Products, cho đến khi được Endari chấp thuận, trong một bản tuyên bố.

Giống như các điều kiện mãn tính khác, điều trị một kích cỡ không phù hợp với tất cả các tế bào hình liềm. Rattler cho biết: "Có nhiều lựa chọn điều trị thay đổi bệnh tật, chúng ta càng thấy được những cải thiện trong kết cục sức khoẻ và chất lượng cuộc sống của những người sống với tế bào hình liềm". Việc liệu thuốc có phải là sự lựa chọn lý tưởng cho việc điều trị tùy thuộc vào bệnh nhân hay không, tuy nhiên loại thuốc này ít nhất cho phép người ta lựa chọn khác, Rattler nói thêm.

"Nếu cộng đồng y tế tiếp tục đầu tư nguồn lực vào các nghiên cứu dựa trên bằng chứng về những liệu pháp này, và tiếp tục hỗ trợ giáo dục và nhận thức bằng cách chia sẻ những phát hiện với công chúng, chúng ta có thể tiếp tục cải thiện cuộc sống của những người bị bệnh hồng cầu lưỡi liềm" nói.

Quảng cáo Quảng cáo

Dr. James G. Taylor VI, giám đốc Trung tâm Bệnh Sickle Cell tại Đại học Y khoa Đại học Howard tỏ ra rất lạc quan về loại thuốc này nhưng đã đặt phòng."Sự thất vọng lớn nhất của tôi đối với những nghiên cứu dẫn đến sự chấp thuận của FDA là chúng chưa được công bố trong các tài liệu y khoa." Thông tin này rất quan trọng đối với các bác sĩ như tôi, những người có khả năng kê toa cho bệnh nhân ", ông nói với Healthline.

Thuốc dường như có cơ sở hợp lý để phòng ngừa các biến chứng, nhưng có rất ít kết quả từ nghiên cứu pha III và chúng không được công bố. Điều đó nói, thuốc có thể mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân mắc bệnh, những người phải đối mặt với sự thiếu hụt các bác sĩ có trình độ và chi phí điều trị đáng kinh ngạc, Taylor nói.

Quảng cáo

Kết quả cải thiện trên Endari

Endari được nghiên cứu trong một thử nghiệm ngẫu nhiên những người bị bệnh hồng cầu lưỡi liềm, từ 5 đến 58 tuổi.

Tất cả những người tham gia nghiên cứu có hai hoặc nhiều cơn khủng hoảng đau đớn trong vòng 12 tháng trước khi ghi danh vào thử nghiệm.

Quảng cáo Quảng cáo

Người ta được chỉ định dùng Endari hoặc giả dược. Các nhà khoa học theo dõi chúng trong suốt 48 tuần.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng những người được tiêm Endari có ít lần đi khám bệnh hơn, đau ít hơn, giảm số trường hợp nhập viện vì đau bệnh, và thời gian nằm viện ngắn hơn.

Họ cũng lưu ý rằng 8% những người tham gia sử dụng Endari có hội chứng ngực cấp tính - một biến chứng nghiêm trọng của bệnh - so với 23% trong nhóm dùng giả dược.

Là một phần trong sự chấp thuận của Endari, Endari đã nhận được phân loại như một loại thuốc mồ côi, một chỉ định có nghĩa là nó là mục đích để điều trị bệnh hiếm gặp, điều này đủ điều kiện cho một số động lực phát triển.

Emmaus Medical, Inc. sản xuất thuốc.

FDA ghi nhận rằng táo bón, ho, buồn nôn, đau đầu, đau bụng, đau ở các chi, đau lưng, và đau ngực là những phản ứng phụ thường gặp của thuốc.