Các tế bào Tec biến đổi gen Chặn Không có Ma túy

Dường như từ một thiên hà xa, nhưng nghiên cứu được công bố hôm nay đã chứng minh sự an toàn của một cách mới để điều trị HIV bằng cách trực tiếp chỉnh sửa các tế bào của bệnh nhân.

Nghiên cứu, xuất hiện trong New England Journal of Medicine, chỉ có 12 người nhiễm HIV, nhưng đó là một mốc quan trọng trong nghiên cứu về HIV.

Quảng cáo Quảng cáo

Các tế bào T CD4, hoặc "các tế bào trợ giúp", là những tế bào được mục tiêu là HIV. Những tổn thương tiếp theo đối với hệ thống miễn dịch là nguyên nhân gây ra AIDS.

Nguy cơ lây truyền của tôi là gì? Và các câu hỏi thường gặp khác cho Tình trạng Mixed Status Couples »

Quảng cáo

Họ đã làm việc như thế nào?

Các nhà khoa học đã biết một thời gian rằng những người có đột biến về một allele CCR5 Delta 32 đã được bảo vệ chống lại HIV. Những người có đột biến trên cả hai allele được cho là hoàn toàn miễn nhiễm với virut.

Quảng cáo Quảng cáo

Timothy Ray Brown, được gọi là "Bệnh nhân Berlin," đã được ghép tế bào gốc vào năm 2007 để điều trị bệnh bạch cầu tủy xương cấp tính (AML). Các bác sĩ phát hiện ra anh ta đã có đột biến Delta 32 CCR5 trên một allele, vì vậy họ tìm kiếm một nhà cung cấp tủy xương cũng có đột biến. Họ tìm thấy một, và sau khi ghép gan, Brown đã được chữa lành về mặt tình trạng nhiễm HIV trước đây.

Chỉ có một phần trăm dân số được cho là có sự đột biến Delta 32 CCR5 trên cả hai allele. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu tại Trung tâm nghiên cứu AIDS Penn thuộc Đại học Penn đã mở ra một kỷ nguyên mới bằng cách tìm ra một cách tạo ra đột biến trên ít nhất một alen.

Tỷ lệ sống sót và tiên lượng cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính »

Chúng ta có thể làm được điều này bằng cách sử dụng các enzyme nhân tạo được gọi là các hạt nhân kẽm (ZFNs), Bruce L. Levine giải thích, phó giáo sư về liệu pháp gen ung thư và giám đốc Cơ sở Sản xuất Vắc-xin và Vắc-xin lâm sàng tại Penn.

Ông nói với Healthline rằng bằng cách hợp tác với Sangamo BioSciences, nhà phát triển của ZFNs, các nhà nghiên cứu đã có thể tạo ra một kỹ thuật làm việc như "kéo phân tử" để chèn đột biến mong muốn. Levine cho biết: "Bằng cách nhắm mục tiêu phần 32 của Delta, bạn có thể phá vỡ biểu hiện của protein CCR5 trên bề mặt tế bào, khóa HIV, hoặc tháo núm cửa.

Quảng cáo Quảng cáo

Khi các nhà nghiên cứu đưa các tế bào đã được biến đổi trở lại bệnh nhân, không chỉ họ vẫn tồn tại, nhưng lượng virus còn giảm, ngay cả ở bốn trong số sáu bệnh nhân dùng thuốc ARV kéo dài trong 3 tháng.Levine nói: "Trong lĩnh vực trị liệu bằng tế bào và liệu pháp cộng đồng, chúng tôi luôn tin tưởng vào những gì chúng tôi làm hoặc sẽ không làm việc", Levine nói. "Đã có một sự thay đổi mô hình công nghệ sinh học và dược phẩm

Một bệnh nhân đã có đột biến Delta 32 CCR5 trên một allele, đã có một tải lượng virus không thể phát hiện hoàn toàn ngay cả sau khi đưa ra khỏi bệnh Theo báo cáo nghiên cứu, ông đã quay trở lại với ART, do đó không thể so sánh kết quả của ông với kết quả của Bệnh nhân Berlin.

Quảng cáo

Một kết cục bất lợi được báo cáo trong cuộc nghiên cứu Một bệnh nhân đã được đưa đến trường hợp cấp cứu bởi vì ông cảm thấy bị bệnh 24 giờ sau khi tiêm tế bào đã được cải biến

Tương lai của dự phòng HIV: Truvada PrEP »

AdvertisementAdvertisement

Một 'Bước quan trọng đầu tiên'

Tất cả những người tham gia đã được tiêm một lần với 10 tỷ tế bào T từ tháng 5 năm 2009 đến tháng 7 năm 2012, với khoảng từ 11 đến 28 cho mỗi phần trăm của các tế bào được cho là biến đổi gen. Trong khi số lượng tế bào T trong máu giảm xuống khi ART ngừng lại bốn tuần sau khi truyền, các tế bào T đã biến đổi biến mất ở khoảng một phần ba tỷ lệ bình thường hàng ngày.

Trong khi đó, các tế bào đã được cải biến vẫn tiếp tục được tìm thấy trong mô lympho ruột trong ruột, được biết đến là một hồ chứa nhiễm HIV.

Trong một bài xã luận kèm theo cũng được công bố ngày hôm nay trong

New England Journal of Medicine

, Tiến sĩ Mark Kay thuộc Trường Y Đại học Stanford và Tiến sĩ Bruce Walker của Viện Y tế Howard Hughes thuộc Đại học Harvard đã gọi nghiên cứu một bước đi quan trọng đầu tiên. Họ viết. Cần phải có những nghiên cứu sâu hơn về tính an toàn và hiệu quả lâu dài tiềm năng.

Quảng cáo

"Tương lai tiềm tàng của sự loại bỏ gen do ZFNs và các kỹ thuật khác không giới hạn đối với nhiễm HIV. Hiện nay có những phương pháp có thể được sử dụng không chỉ để inactivate một gen mà còn để làm cho các thay đổi nucleotide cụ thể trong một trang web cụ thể trong gen và bổ sung gen, "Kay và Walker đã viết. Nhưng liệu có thực tế khi kỳ vọng rằng các liệu pháp như vậy sẽ có giá cả phải chăng và sẵn có rộng rãi bất cứ lúc nào? Levine cho biết nhiều người đã chế giễu khi các ca cấy ghép tế bào gốc được phát triển đầu tiên, gọi đó là một "liệu pháp cửa hàng" mà sẽ không bao giờ trở thành thực tiễn phổ biến. Levine nói: "Cách đây một năm tháng Giêng năm ngoái, một cuộc ghép tế bào gốc một triệu người đã xảy ra. Tôi không thấy sự không thể đưa loại trị liệu này vào thực tiễn rộng hơn. "