ĐIều trị ung thư: Liệu pháp điều trị gen mới đem Hy vọng

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đang trên bờ vực chấp nhận việc điều trị liệu pháp gen đầu tiên được sử dụng ở Hoa Kỳ.

Nếu nó đi qua như mong đợi, liệu pháp này sẽ được sử dụng để điều trị cho trẻ em và thanh thiếu niên có bạch cầu lymphô cấp tính tiên tiến (ALL).

Quảng cáo Quảng cáo

Ủy ban Cố vấn về Ung bẩm Sinh lý của FDA đầu tháng này đã đề nghị cơ quan này chấp thuận phương pháp điều trị kháng nguyên kháng nguyên chimer thí nghiệm của Novartis (CAR-T), CTL019 (tisagenlecleucel).

Đây là một liệu pháp cá nhân, trong đó các tế bào T của một người được lấy ra khỏi máu của họ và được tổ chức lại để chống lại ung thư. Sau đó chúng được truyền trở lại bệnh nhân.

Đó là lý do tại sao nó được gọi là "ma túy sống. "

Quảng cáo

Trong một thử nghiệm lâm sàng gần đây, 83 phần trăm bệnh nhân trải qua sự thuyên giảm hoàn toàn hoặc thuyên giảm hoàn toàn với hồi phục máu không đầy đủ trong vòng ba tháng.

FDA dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định vào tháng Chín. Cơ quan này thường tuân thủ các khuyến nghị của ủy ban.

Quảng cáo Quảng cáo

Một kỷ nguyên mới trong điều trị ung thư

Các chuyên gia lạc quan về tiềm năng của CAR-T.

Bác sĩ Santosh Kesari là nhà nghiên cứu ung thư thần kinh và là chủ tịch của Bộ Dịch tễ học Neurotherotherapy và Neurotherapeutics tại Viện Ung thư John Wayne tại Trung tâm Y tế Providence Saint John ở California.

"Đây sẽ là ứng dụng đầu tiên của loại thuốc này - kết hợp liệu pháp gen và liệu pháp miễn dịch để biến tế bào ung thư tấn công tế bào ung thư", ông nói.

Kesari giải thích rằng ứng dụng này có thể làm việc trong các loại ung thư khác, nơi có một mục tiêu cụ thể.

AdvertisementAdvertisement

Ông đã chỉ ra một nghiên cứu trường hợp của Hope of Hope với một người đàn ông 50 tuổi bị u nguyên bào sợi lympho tái đa hình, một loại ung thư não.

Việc điều trị là một phần của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I để kiểm tra sự an toàn của liệu pháp CAR-T khi đưa trực tiếp vào khối u não. Một phản ứng thành công đã được duy trì trong hơn bảy tháng, dài hơn thường được mong đợi.

"Vì vậy, có khả năng áp dụng trong các khối u rắn nếu chúng ta xác định đúng marker, đảm bảo chúng ta quản lý các phản ứng phụ", Kesari nói. Tiến sĩ Swati Sikaria, bác sĩ điều trị y khoa từ Trung tâm Y tế Torrance Memorial tại California, giải thích rằng mục tiêu là chọn một mục tiêu là duy nhất cho bệnh ung thư càng tốt và tránh gây thiệt hại cho tế bào không ung thư của cơ thể.

"Thành công ban đầu này mở đường cho việc tạo ra các tế bào CAR-T với các mục tiêu cho các khối u ác tính khác", cô giải thích.

Quảng cáo Quảng cáo

"Cho dù thành công trong ALL có thể được nhân rộng trong các loại ung thư khác, tôi lạc quan một cách thận trọng. Chúng ta sẽ phải xem thử những thử nghiệm lâm sàng nào đang diễn ra và trong tương lai. Tiến bộ đáng chú ý nhất là ở u nguyên bào ván nhiều cũng như glioblastoma, loại khối u thượng nghị sĩ [John] McCain gần đây được chẩn đoán ", Sikaria nói.

Trong một bài báo tổng kết hồi năm ngoái, Sikaria viết rằng bệnh bạch cầu lympho bạch cầu cấp tính dành cho người lớn (B-ALL) không chia sẻ tiên lượng thuận lợi thấy ở bệnh nhân nhi cùng bệnh. <

"Ít hơn 50 phần trăm bệnh nhân trải qua sự sống còn lâu dài, và đối với những người lớn trên 60 tuổi, tỷ lệ sống sót lâu dài chỉ là 10 phần trăm. Vào thời điểm tái phát, tiên lượng năm năm là một ảm đạm 7 phần trăm. Các tác nhân tiểu thuyết và độc hại ít là cần thiết một cách nhanh chóng ", bà tiếp tục.

Quảng cáo

Sikaria gọi các tế bào CAR-T là một chất mới đầy hứa hẹn, ngay cả ở những bệnh nhân được điều trị nặng nề.

Bác sĩ Samantha Jaglowski là một nhà nghiên cứu huyết học tại Trung tâm Ung thư Đại học Bang Ohio State University. Bà chuyên về cấy ghép tế bào gốc cho bệnh nhân mắc bệnh bạch huyết và bệnh bạch cầu lymphocytic mạn tính.

AdvertisementAdvertisement

Trong khi cô ấy hy vọng điều này thực sự là một bước đột phá, cô ấy nói với Healthline rằng cô ấy do dự để tuyên bố chiến thắng quá sớm.

"Dĩ nhiên là có triển vọng. Tôi chân thành hy vọng nó đáp ứng được kỳ vọng được đưa ra, "Jaglowski nói.

"Đó là một điều thú vị để tham gia. Đã có nhiều nghiên cứu đang được tiến hành cho nhiều loại ung thư khác ", cô nói.

Lo ngại về CAR-T

Có hai mối quan tâm chính về CAR-T.

Thứ nhất là tiềm năng cho các phản ứng phụ nghiêm trọng.

Một trong những phản ứng này là phản ứng đe dọa đến mạng sống gọi là hội chứng giải phóng cytokine (CRS).

Sikaria nói rằng phản ứng này là phổ biến và có thể xảy ra trong vòng vài giờ sau khi truyền tế bào CAR-T. Nhưng nó có thể được điều trị hiệu quả.

"Thuốc cũng thường gây ra triệu chứng thần kinh hồi phục và giảm lượng máu, có thể dẫn đến nhiễm trùng. Chúng ta phải nhớ rằng những bệnh nhân nhận tế bào TAR-T đang chiến đấu với một căn bệnh gần như chắc chắn sẽ gây tử vong nếu không, vì vậy tôi nghĩ rủi ro sẽ cao hơn bởi những lợi ích ", cô giải thích.

Jaglowski đồng ý rằng CRS thường dễ quản lý. Bà lưu ý rằng chưa có đủ bệnh nhân để đánh giá các tác động lâu dài.

"Đây không phải là liệu pháp đầu tiên cho đến khi có nhiều dữ liệu hơn. Bệnh nhân sẽ phải có một vài dòng điều trị trước khi đủ điều kiện cho điều này. Tôi là một bác sĩ về lymphoma. Trong các thử nghiệm u lymphoma, họ cần sự thất bại của các dòng liệu trước. Nó dành cho những người tiếp tục tham gia khóa học về bệnh và có ít lựa chọn hơn ", Jaglowski nói.

Mối quan tâm chính thứ hai là chi phí tiềm tàng. Novartis đã không đưa ra mức giá, nhưng các nhà phân tích ngành công nghiệp dự báo rằng nó có thể đạt 500.000 USD cho mỗi lần truyền.

"Hy vọng rằng, chúng ta sẽ thấy sự cạnh tranh trên thị trường từ các tế bào CAR-T của các công ty khác, như một số đang được phát triển.Một số trợ giúp từ Washington cũng cần thiết để giảm chi phí ", Sikaria nói.

Kesari so sánh liệu pháp với các phương pháp điều trị khác.

Một số loại thuốc mà chúng tôi sử dụng, đặc biệt là sinh học, tốn khoảng từ 5 đến 000 đô la mỗi tháng và liên quan đến việc điều trị lặp đi lặp lại trong một năm. Một số chi phí vài trăm ngàn đô la một năm. Đây là lần điều trị một lần hoặc vài lần. Nó không giống như bạn đang điều trị trong nhiều năm. Nó đặt tất cả các chi phí trả trước. Nếu bạn được chữa trị, ai là người cho rằng nó không đáng giá? "Ông nói.

Chờ chấp thuận

Sikaria nói rằng trừ khi có bất kỳ thông tin mới nào liên quan đến tử vong do điều trị từ nay đến tháng 10, FDA nên thông qua nó.

Các tế bào CAR-T thú vị và có tỷ lệ đáp ứng cao, nhưng chúng ta cần phải xem các kết quả này kéo dài như thế nào khi chúng ta tiếp tục chụp để chữa trị. Hiện nay, ghép tủy xương vẫn là một phần quan trọng trong việc quản lý bệnh nhân với ALL ", Sikaria nói.

Kesari tin rằng FDA sẽ phê duyệt CAR-T do nhu cầu chưa được đáp ứng và thiếu lựa chọn cho một căn bệnh nơi mà các bệnh nhân đều chết.

"Công nghệ này làm thế nào để thay đổi gen bắt đầu vào những năm 80 và 90. Trên cơ sở đó, chúng tôi đã học được về hệ miễn dịch và cách sửa đổi nó để diệt các loại ung thư. Phải mất nhiều thời gian để chứng minh giá trị cho đến khi chúng tôi nhận được phê duyệt về thuốc. Nhưng nó đã diễn ra trong nhiều thập kỷ, "ông tiếp tục.

"Tôi khen ngợi những người đã làm điều này - và để làm cho nó hoạt động trong con người - đó là điều tuyệt vời", Kesari nói.